Dada a injeção, a substância vai atuar na raiz genética da bebé Matilde e fornecer uma cópia do gene SMN1, que está defeituoso ou mesmo ausente e que lhe provoca a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença que está a ameaçar-lhe a vida. Para a curar bastará uma dose única do Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo – que nos EUA, onde está aprovado desde maio, custa dois milhões de euros – e que o Estado português decidiu pagar. Mas porque os fármacos têm preços tão elevados? Será legítimo dar a uns e não a outros? Faz sentido existirem curas e tratamentos que salvam vidas e o Estado não promover o acesso aos mesmos? As dúvidas foram sendo levantadas, enquanto o País se movimentava para reunir os dois milhões de euros para ajudar o pai e a mãe da criança a irem ao estrangeiro, se necessário, e pagar a cura do seu bolso.
“Os custos resultam em grande parte das estimativas do retorno que o medicamento vai dar à sociedade e, no caso português, ao Serviço Nacional de Saúde”, e não só dos custos efetivos da produção, explica Luís Rocha, do Laboratório Novartis, em Portugal. O Zolgensma, alega o laboratório, irá dentro de dez anos custar menos do que o montante total do tratamento alternativo que teria de ser administrado para o resto da vida.
O grande problema em relação aos preços parece ser a falta de dados divulgados pelos laboratórios. “Os medicamentos são cada vez mais caros e há uma falta de transparência da indústria em relação aos reais preços desses produtos”, defende Luz Rodrigues, ex-presidente do Infarmed – Autoridade Nacional da Farmácia e do Medicamento. Luz Rodrigues lembra, a propósito, o que sucedeu com outro dos remédios mais dispendiosos do mundo (o Eculizumab), facultado em Portugal a alguns doentes com síndrome hemolítica urémica, que provoca inflamação dos vasos sanguíneos. O ex-dirigente seguiu o caso quando estava na Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica e, depois, no Infarmed. “Quando foi aprovado, cada tratamento custava por ano 500 mil euros e ninguém sabia bem o seu real valor monetário. Os ingleses chegaram a pedir informação sobre os custos”, conta, acrescentando: “E verificou-se que nada justificava o preço tão elevado.” Apesar disso, foi dado em algumas situações.
“É preciso mudar o sistema de constituição de preços a nível europeu e as empresas têm de fornecer mais dados sobre os custos do desenvolvimento. O que os laboratórios dizem agora é zero”, concorda Hélder Mota Filipe, que também dirigiu o Infarmed.
Divulgacao
Outros exemplos
Definir um valor justo é, no entanto, complexo. Muitas vezes, o preço final resulta de um acordo secreto entre os países e o laboratório, refere José Aranda da Silva, que foi bastonário dos farmacêuticos e liderou igualmente o Infarmed. Os Estados, com base em análises e avaliações económicas e farmacológicas, pagam o que estão dispostos, fazendo contas ao impacto financeiro e na saúde dos doentes – ou seja, verificando o seu valor terapêutico, que pode ser medido de várias formas, como por exemplo através do custo por ano de vida ajustado à qualidade.
No caso da doença da Matilde, o Infarmed considerou que existia valor terapêutico e que não havia alternativa que justificasse a recusa de acesso ao fármaco. E prepara-se para disponibilizar o mesmo tratamento a outras crianças que o solicitem. Ao todo, serão dez ou 11 os casos em Portugal.
À Raríssimas – Associação Nacional de Deficiências Mentais Raras têm chegado pedidos de informação sobre o acesso a este medicamento. E ainda recentemente os funcionários receberam um telefonema do Brasil de uma mãe que tem uma filha com a mesma doença. Entretanto, para definir o preço, as autoridades nacionais deverão entrar em negociações com o laboratório. Até porque a Novartis espera, este ano, conseguir aprovar a sua comercialização na União Europeia e no Japão.
Certo é que o valor que o Estado pagará pelo Zolgensma será mais baixo do que os dois milhões de euros, acredita Aranda da Silva. Por um lado, nos EUA os preços chegam a ser 50% mais elevados; por outro, o facto de se fazer um acordo confidencial pode ajudar a baixar o custo. Foi o que sucedeu em Portugal com os medicamentos para a hepatite C ou a doença dos pezinhos (paramiloidose). No primeiro caso, o então ministro da Saúde, Paulo Macedo, aceitou pagar o tratamento inovador, depois de o laboratório ter baixado o preço e assumido a partilha do risco, só recebendo o valor respeitante a doentes que tivessem sucesso no tratamento. No segundo, o preço era de 60 mil euros por ano, por cada paciente, mas esse valor também baixou.
Apesar de muitos criticarem estes acordos confidenciais – que permitem aos laboratórios negociarem sem que os outros países saibam os valores pagos pelos restantes –, a indústria farmacêutica afirma que é a forma de garantir o acesso dos mais pobres. “No caso da hepatite C, por exemplo, Portugal conseguiu o preço mais baixo, sem contar com o Egito, onde havia muitos casos da doença”, diz Almeida Lopes, presidente da Associação Portuguesa da Indústria Farmacêutica.
“Muitas vezes os preços até dependem da importância que a indústria tem nesses países”, diz Aranda da Silva, adiantando que, em regra, o custo de fabrico não ultrapassa os cinco por cento. “Muitos dos grandes laboratórios até já nem produzem. Só investigam e fazem marketing e subcontratam a produção.” Dados que têm sido divulgados indicam que um medicamento custa, em média, €1,7 a €2,7 milhões a ser desenvolvido.
Fonte internacional da Novartis salienta ainda que, “em média, o desenvolvimento de um medicamento demora cerca de dez anos e envolve equipas multidisciplinares compostas por milhares de pessoas” e revela que a empresa gasta todos os anos “cerca de nove mil milhões de dólares em investigação e desenvolvimento de novos fármacos”. Além disso, refere ainda que há um trabalho invisível: “A grande maioria dos projetos de investigação não é bem-sucedida. Só menos de 1% resulta num fármaco.”
A investigação aposta agora fortemente nas doenças raras – que serão entre cinco mil e oito mil, e que em Portugal afetam cinco em cada dez mil habitantes. A descodificação do genoma permite entender melhor os mecanismos biológicos envolvidos nos vários problemas genéticos menos comuns, como o de Matilde. Raridade essa que as farmacêuticas dizem ter de entrar nas contas finais. “Nas doenças raras é fácil o tratamento custar entre 50 mil e 500 mil euros”, indica Armando Alcobia, farmacêutico hospitalar. As áreas dos biológicos e do cancro são outras das que estão a registar preços mais elevados. Um dos exemplos são as CAR-T – um tratamento inovador oncológico que custa, cada um, entre 350 mil e 500 mil euros e que começou a ser feito no IPO do Porto. Um preço que, num artigo de opinião, o antigo ministro da Saúde Leal da Costa considerou ser “irracionalmente muito maior do que os custos reais de produção e, muito provavelmente, imensamente superior ao real benefício clínico”. A primeira doente que o recebeu, no País, não resistiu aos efeitos secundários e faleceu. “É preciso mais avaliação”, defende Aranda da Silva, explicando que muitas vezes não se sabe ainda bem quais os riscos destes medicamentos milionários.
O aumento no preço dos fármacos é confirmado no Relatório da Primavera, do Observatório Português dos Sistemas de Saúde, divulgado nesta quinta-feira, 11 de julho. Segundo os autores, esse crescimento é “explicado em parte pelas novas moléculas comparticipadas em ambulatório, que representam mais de 40 milhões de euros de encargos em 2018”. Apesar disso, Almeida Lopes garante que os portugueses têm acesso à inovação mais tarde do que outros europeus e lamenta que o Estado não aproveite os €200 milhões anuais que os laboratórios devolvem em ajustes para criar uma reserva para casos como o de Matilde.
Mas se, no caso da bebé, parecem não se levantar questões éticas, noutras situações os valores expõem a complexidade dos processos. Foi o que se passou com um dos doentes que receberam o remédio para a síndrome hemolítica urémica. Era um toxicodependente numa situação de grave dependência e de pobreza, conta Luz Rodrigues, notando que o Estado não lhe resolvia a situação social, mas pagou-lhe um medicamento que custou 500 mil euros por ano.
Novos e exorbitantes
Há vários medicamentos para doenças genéticas a surgir no mercado com preços elevados
Anticegueira
Chama-se Luxturna e é produzido pela Spark Therapeutics, sendo comercializado fora dos EUA pela Novartis. Trata uma forma de cegueira hereditária causada por mutações no gene RPE65. Este fármaco também é baseado em terapia genética e o mecanismo de ação consiste em substituir o gene mutado por uma cópia saudável, resultando numa recuperação total da visão em crianças e adultos. O fármaco é administrado apenas uma vez e custa 760 mil euros. Foi aprovado para tratamento na Europa em novembro de 2018.
Atrofia muscular
Comercializado pela Biogen, o Spinraza é usado para tratar a atrofia muscular espinal tipos II e III, que são versões menos graves da atrofia muscular espinal tipo I, como a de Matilde. O fármaco tem de ser injetado a cada quatro meses durante a vida inteira e custa 670 mil euros no primeiro ano e €335 mil nos anos seguintes.
