Confirmou-se finalmente a notícia avançada pela VISÃO no início do mês: o Instituto do Medicamento já deferiu os pedidos enviados pelo Hospital Santa Maria, feitos sempre no caso de se tratarem de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional, como é o caso do Zolgensma.
Perante a impossibilidade de conseguirem pagar o tratamento para a sua filha, Matilde, de três meses, que nasceu com atrofia espinhal muscular tipo I, os pais lançaram uma campanha de crowdfunding que emocionou o pais, recolhendo um total de dois milhões de euros para comprar esta injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé.
Já tinham boa parte do valor angariado quando se soube que Ministério da Saúde, hospital de Santa Maria e Infarmed estavam a trabalhar em conjunto para encontrar forma de ser o Estado a custear o tratamento.
Agora, além de Matilde, adianta a TSF, o outro bebé com a mesma doença também vai receber o medicamento.