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Técnica de edição genética salva vida de duas crianças com leucemia

Sociedade

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Christopher Furlong / GettyImages

Dois bebés diagnosticados com uma forma de leucemia agressiva estão agora em recessão graças a uma terapia de edição genética

Há mais de um ano que dois bebés diagnosticados com uma leucemia incurável estão em casa, apresentando um quadro clínico promissor, graças a um tratamento com células imunológicas geneticamente modificadas.

Os resultados deste tratamento foram publicados a semana passada na revista Science Translational Medicine e o grupo de investigadores da empresa de biotecnologia francesa, Cellectis, que participou no estudo revelou que as duas meninas permanecem sem a doença há 18 e 12 meses cada uma.

A primeira criança a participar no estudo foi Layla Richards, que tinha, na altura, 11 meses. Layla ficou conhecida em 2015 por ser a primeira pessoa no mundo a receber um tratamento de células imunológicas geneticamente modificadas. Depois dela, em dezembro de 2015, uma outra bebé, cujo nome não foi revelado, também mostrou estar em remissão após ser submetida ao mesmo tratamento no Britain's Great Ormond Street Hospital, em Londres.

Ambos os casos mostram que as células utilizadas para tratar os bebés funcionaram, embora tenha sido necessária uma monotorização a longo prazo. As células criadas para este estudo fazem parte de um tratamento de terapia celular CAR-T. Neste tipo de terapias, utiliza-se um vírus para modificar ou editar um gene de uma célula imune retirada do doente, de forma a torná-la capaz de atacar células cancerígenas. Depois disso, a célula é injetada de volta no corpo do doente.

Este foi um tratamento experimental, o que significa que só teve aprovação para ser utilizado neste caso específico, de estudo e investigação, e porque todas as outras opções de tratamento tinham sido esgotadas.

"Embora as duas doentes estejam agora bem em casa, devemos pensar nestes resultados com alguma cautela, já que ainda não sabemos se a técnica será bem sucedida no tratamento de um maior número de doentes", disse Waseem Qasim, um especialista em imunologia do hospital londrino, à agência Reuters.

Neste momento está a decorrer a primeira fase de vários ensaios clínicos que pretendem explorar a terapia celular CAR-T e alguns deles apresentaram resultados promissores. No entanto, esta terapia ainda está longe de estar disponível para todos. São necessários muitos mais estudos, semelhantes a este mas com um número de participantes consideravelmente maior para que o sucesso possa ser, efetivamente, comprovado.

O tratamento em causa recebeu críticas de alguns especialistas que consideram que o estudo não tornou clara a distinção entre os efeitos desta terapia e os efeitos da quimioterapia.